科普时报记者项铮
“2026年疾病防治研究和成果转化协同创新会议”于9月19日举行。中国科学院院士陆林在会后接受记者采访时表示,中枢神经系统药物研发长期面临周期长、难度大、失败率高等挑战,这与大脑结构和功能的高度复杂性密切相关。目前,人类对大脑许多功能及其调控机制的认识仍不充分,部分神经系统和精神疾病的发病机制也尚未完全阐明,给药物靶点发现和新药研发带来了较大挑战。
相较于心脏、肝脏、肾脏等脏器可通过直观观测、手术探查、专项技术直接开展功能研究,大脑作为人体最精密、关键的核心器官,无法通过开放探查的方式直观研究其运作机制,许多脑疾病的发生发展规律尚未完全明确,这也是神经系统和精神疾病相关新药研发面临的重要难题。

陆林院士介绍,当前神经系统与精神疾病已成为影响国民健康的重大公共卫生问题,疾病负担沉重。这类疾病多呈慢性病程,可能造成不同程度的功能损害,不仅影响患者的身心健康和生活质量,也给万千家庭带来长期照护压力,加重社会及医保体系的运行负担,亟须推动药物研发和临床治疗取得新的突破。
“神经系统与精神疾病药物研发的攻坚突破,是守护全民健康的关键一环。”陆林院士强调,推进脑科学与脑疾病药物创新,首先要夯实基础研究。通过持续加强脑科学和脑疾病基础研究,进一步认识大脑正常运作机制和相关疾病的发生发展规律,才能为新型药物研发提供坚实的理论支撑。
陆林院士指出,抑郁症、焦虑症、睡眠障碍、精神分裂症、阿尔茨海默病等脑疾病,具有不同的发病特点。未来需针对不同病种和不同患者群体开展深入研究,推进药物研发与临床转化。其中,阿尔茨海默病影响广泛,若能实现诊疗与药物研发突破,将对减轻疾病负担、促进全民健康产生重要意义。
针对当前研发中的难点,陆林院士重点剖析了基础与临床研究衔接不足的问题。现阶段,许多实验室基础研究成果具有较高科研价值,但向临床应用转化仍存在困难。一方面,临床医师长期深耕诊疗一线,在基础科研和交叉学科训练方面相对不足;另一方面,基础科研人员对临床真实诊疗需求和患者痛点了解不足。医研双方缺乏充分交流与协作,在一定程度上制约了科研成果转化和新药研发进程。陆林院士提出,可发挥人工智能技术在脑疾病药物研发中的作用,通过智能算法辅助药物靶点筛选、疾病机制研究和研发模型优化,提高脑科学研究效率,加速神经系统药物研发进程。
“神经系统依托复杂的神经网络协同运作,脑疾病发病机制错综复杂,是神经系统与精神疾病相关药物研发难度高的核心原因之一。”陆林院士表示,面对研发难度大、临床需求迫切的现状,更需要持续推动基础研究、临床研究和药物研发协同发展。脑科学研究和脑疾病相关药物研发的每一次突破,都可能为疾病诊疗提供新的手段,并产生重要的社会价值。
“2026年疾病防治研究和成果转化协同创新会议”由国家卫生健康委医药卫生科技发展研究中心、健康报社、神经与肿瘤药物研发全国重点实验室联合主办,以“协同创新攻坚重大疾病,科技引领建设健康中国”为主题,聚焦神经与肿瘤等药物源头创新、人工智能赋能医药创新、成果转化与临床应用等领域,众多政产学研医专家参会。
(活动主办方供图)